Goed nieuws: tweede medicijn beschikbaar voor SMA!

Goed nieuws: in het Spieren voor Spieren Kindercentrum van het UMC Utrecht kunnen kinderen met SMA straks behandeld worden met een tweede medicijn! De fabrikant stelt het drankje Risdiplam (Evrysdi) beschikbaar, nog voor het op de Europese markt is toegelaten. Kinderen ouder dan twee maanden met de spierziekte SMA type 1 en 2 komen hiervoor in aanmerking als het medicijn Spinraza niet helpt of een ruggenprik niet mogelijk is.

In korte tijd twee medicijnen beschikbaar is natuurlijk geweldig. Maar welk medicijn werkt het beste? En bij wie? Dat weten ze helaas nog niet, want daarvoor zijn de behandelingen nog veel te kort beschikbaar. Dus moeten ze, zo snel mogelijk, weten welke behandeling het beste werkt.

Kinderen met een spierziekte hebben geen tijd te verliezen. Dus moeten we zo snel mogelijk weten wat het beste werkt. Hoe gaan we hier zo snel mogelijk achter komen? Data verzamelen is één van de oplossingen. Daarom heeft Spieren voor Spieren een SMA-database gefinancierd die ervoor zorgt dat er met verzamelde gegevens aangetoond kan worden of een behandeling werkt.

Het doel is dat de experts in het Spieren voor Spieren Kindercentrum van het UMC Utrecht nog vóór de start van een behandeling kunnen vaststellen welke behandeling voor welke patiënt het meest geschikt is. Op deze manier kunnen alle kinderen met een spierziekte zo snel mogelijk toegang tot de voor hun beste behandeling met het juiste medicijn krijgen.

Minke Booij, Directeur Spieren voor Spieren benadrukt het belang van snelle toegang tot de behandelingen met de juiste medicijnen. “Door onze investeringen in het Spieren voor Spieren Kindercentrum is er nu een team dat er alles aan doet om bovenstaande vragen zo snel mogelijk te beantwoorden. Hoe meer behandelopties, hoe sneller zij een behandeling met het juiste medicijn kunnen krijgen. Hoe eerder we dat voor elkaar hebben, des te beter. Elke dag telt!