Meer behandelingen sneller beschikbaar voor kinderen met een spierziekte!

Het Spieren voor Spieren Kindercentrum van het UMC Utrecht is dé plek waar we onze successen boeken. Het afgelopen jaar zijn er veel ontwikkelingen geweest rondom de beschikbaarheid van veelbelovende behandelingen voor de spierziekte SMA. Denk daarbij aan behandelingen met de medicijnen Spinraza, Risdiplam en Zolgensma. Het Spieren voor Spieren Kindercentrum van het UMC Utrecht zette onlangs drie belangrijke updates op een rij.

Spinraza: iedereen die dat wil, heeft de eerste behandeling gehad
De officiële start van de behandelingen met Spinraza in het kader van onderzoek gekoppeld aan de voorwaardelijke toelating (VT-traject), ligt inmiddels 19 maanden achter ons. Na de start in februari 2020 zijn geleidelijk steeds meer mensen op volgorde van de lotingsnummers ingestroomd. In mei werd bekend dat de laatste patiënten die nog niet met de behandeling met Spinraza waren begonnen in het screeningstraject zaten en dat het einde van de beginfase daarmee in zicht kwam.

Iedereen die voor behandeling in aanmerking komt (en dit niet in verband met persoonlijke omstandigheden zelf heeft uitgesteld) heeft nu de eerste injectie gehad. Het Spieren voor Spieren Kindercentrum van het UMC Utrecht is blij dat de afspraak met de minister van VWS en de patiëntenvereniging, waarbij iedereen binnen 2 jaar zou starten met de behandeling (dus uiterlijk februari 2022) is nagekomen.

Hoofd van het Spieren voor Spieren Kindercentrum,  Ludo van der Pol: “Het SMA-team van het UMC Utrecht is ontzettend blij met deze nieuwe mijlpaal. De overgrote meerderheid van de mensen met SMA krijgt nu, als ze dat zelf willen, een vorm van behandeling. Het is bijzonder dat we dit, ondanks de grote problemen die de COVID-epidemie in ziekenhuizen heeft veroorzaakt, tot een goed einde hebben kunnen brengen”.

Risdiplam: alle patiënten die aanmerking kwamen, zijn goedgekeurd én gestart
Het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) maakte eind 2020 bekend dat het toestemming had gegeven voor een zogenaamd Compassionate Use Programma (CUP) voor het medicijn Risdiplam (Evrysdi). Dit betekent dat volwassenen en kinderen ouder dan twee maanden met SMA type 1 en 2 Risdiplam konden gaan gebruiken, nog voor het in Europa op de markt was toegelaten. Voor dit programma gold een aantal specifieke voorwaarden. De belangrijkste voorwaarde was dat behandeling met Spinraza niet mogelijk was.

Omdat patiënten die in aanmerking kwamen voor deelname aan het CUP voor een bepaalde datum moesten worden aangemeld, was hier maar kort de tijd voor. Het Spieren voor Spieren Kindercentrum heeft desondanks voor alle 73 patiënten die mogelijk in aanmerking kwamen op tijd de screening voltooid en de medicatie voor hen aangevraagd bij de farmaceut. Alle 73 patiënten zijn geaccepteerd voor deelname aan het programma en gestart met Risdiplam.

Er worden geen kinderen meer in het CUP toegelaten omdat Risdiplam inmiddels door de EMA op de Europese markt is toegelaten. Er blijft een groep kinderen over die niet met Spinraza kunnen en niet met Risdiplam mogen worden behandeld. Dit zijn kinderen met SMA type 3 die in het verleden aan hun rug zijn geopereerd. We hopen dat deze groep patiënten ook zo snel mogelijk ook met Risdiplam kan starten.

Zolgensma: sinds de start van het EAP zijn enkele kinderen behandeld

In maart van dit jaar werd bekend dat het Spieren voor Spieren Kindercentrum baby’s met SMA type 1 en pasgeboren kinderen die nog geen symptomen van SMA hadden maar dat wel zouden krijgen, onder bepaalde voorwaarden kon gaan behandelen met de gentherapie Zolgensma. De fabrikant heeft het medicijn tijdelijk beschikbaar gesteld voor de behandeling van een kleine groep patiënten.

In mei werd vervolgens bekend dat het Zorginstituut Nederland de minister van Volksgezondheid heeft geadviseerd om het middel Zolgensma alleen uit het basispakket te vergoeden als de prijs met zo’n 50 procent daalt, en de fabrikant akkoord gaat met een prestatie-afhankelijke betaling. Sinds de start van het EAP zijn in het UMC Utrecht inmiddels enkele kinderen behandeld met Zolgensma.

Over een vergoedingsregeling wordt nog onderhandeld, maar via het EAP is behandeling in sommige gevallen nu wel mogelijk voorafgaand aan de officiële besluitvorming over vergoeding.

Je kunt het hele bericht lezen via de website van het UMC Utrecht.

Conclusie
Er zijn veel positieve ontwikkelingen binnen het spierziekteveld. Stuk voor stuk ontwikkelingen waar we trots op kunnen zijn. De toekomst is veelbelovend. Maar we zijn er nog niet. Hoewel de verwachting is dat er steeds vaker nieuwe behandelingen op de markt komen (ook voor andere spierziekten dan SMA) duurt het vaak te lang voordat kinderen met een spierziekte hier profijt van hebben. Dat kunnen we niet accepteren. Daarom blijft Spieren voor Spieren alles op alles zetten om diagnose en behandelingen sneller bij kinderen met spierziekte te krijgen. We moeten processen versnellen en dat kan door kennis en krachten te bundelen. En daar is veel geld voor nodig.

Maak een actie aan op sportenvoorspieren.nl, haal zoveel mogelijk donaties met jouw unieke actie en help ons alle spierziekten bij kinderen te verslaan!