Nieuwe behandeling voor kinderen met spierziekte Duchenne

Goed nieuws voor jongens met Duchenne in Nederland: per 1 november wordt het middel ataluren (Translarna®) vergoed vanuit het basispakket van de zorgverzekering. De vergoeding is voorwaardelijk en geldt voor jongens met Duchenne van twee jaar en ouder die kunnen lopen én een specifieke erfelijke afwijking hebben (een nonsense-mutatie). Zo kwamen er onlangs maar liefst 3 nieuwe behandelingen, versneld, beschikbaar voor kinderen met de progressieve spierziekte SMA.

Alle jongens met de spierziekte Duchenne die aan de voorwaarden voldoen, kunnen na 1 november de mogelijkheid krijgen behandeld te worden. In Nederland heeft het lang geduurd voordat afspraken gemaakt konden worden over de vergoeding en artsen ataluren ook daadwerkelijk konden voorschrijven. Daar komt nu verandering in. Volgens Minke Booij, directeur Spieren voor Spieren is de versnelde toelating voor jongens met Duchenne een mijlpaal om trots op te zijn. “Dankzij het Duchenne Centrum Nederland, dat mede mogelijk is gemaakt door Spieren voor Spieren, is behandeling voor deze specifieke groep jongens met Duchenne nu mogelijk. We zien dat processen versneld kunnen worden door kennis en krachten te bundelen. En dat is goed nieuws voor jongens met Duchenne, en hun gezinnen. Eindelijk kunnen ze die langverwachte behandeling krijgen.”

Op de foto v.l.n.r.: hoofd-ambassadeur Sven Kramer en kind-ambassadeur Sylvie in actie voor Spieren voor Spieren

Volgens Erik Niks (kinderneuroloog LUMC) speelt de landelijk registratie, the Dutch Dystrophinopathy Database (DDD), die mede mogelijk is gemaakt door Spieren voor Spieren, een belangrijke rol in het beschikbaar krijgen van deze nieuwe behandeling voor jongens met Duchenne. “Door deze landelijke registratie kunnen we nu beter aantonen of een behandeling wel of niet werkt. En die uitkomsten, die we bijhouden in deze database, zijn van groot belang voor een zorgverzekeraar wil die overgaan tot definitieve vergoeding.”

Kennis en krachten bundelen
Om de voorwaardelijke toelating mogelijk te maken, hebben Duchenne Centrum Nederland, Stichting Duchenne Parent Project en Spierziekten Nederland in juni 2020 samen met de fabrikant een dossier voor de voorwaardelijke toelating ingediend bij Zorginstituut Nederland. Ook hebben ze afspraken gemaakt over het verloop van het toelatingstraject en deze vastgelegd in een convenant. Daardoor hebben onze partners een fantastische stap gezet in het beschikbaar krijgen van het middel ataluren (Translarna®) voor jongens met Duchenne.

Meer informatie: Voorwaardelijke toelating voor geneesmiddel bij Duchenne