Mijlpaal: behandeling spierziekte SMA voor jonge kinderen in basispakket

Foto: Dr. Ludo van der Pol in het Spieren voor Spieren Kindercentrum in Utrecht

Een stap in de goede richting! Spinraza (het nieuwe medicijn tegen de spierziekte SMA) wordt vanaf 1 augustus 2018 in het basispakket vergoed voor kinderen tot ongeveer 9,5 jaar oud. Voor de overige groep kinderen met SMA komt het middel mogelijk ook beschikbaar, maar dan in het kader van een onderzoek. Onderzoek naar en behandeling met het medicijn tegen de spierziekte SMA is mede tot stand gekomen dankzij jarenlange investeringen van Spieren voor Spieren.  Kinderen die in aanmerking komen voor het medicijn worden behandeld in het Spieren voor Spieren Kindercentrum van het UMC Utrecht. 

Minke Booij, Directeur Spieren voor Spieren: “Een mijlpaal en goed nieuws voor een deel van de kinderen met SMA in Nederland. Er gaan nu meer kinderen behandeld worden en dat is een goede ontwikkeling. Maar helemaal tevreden zijn we nog niet. Dat zijn we pas als Spinraza definitief voor ALLE kinderen met SMA wordt vergoed. We dromen van een wereld waarin alle kinderen niet langer lijden aan of onder een spierziekte.”

Dr. Ludo van der Pol, Spieren voor Spieren Kindercentrum: “Mede dankzij onderzoek en de faciliteiten die mogelijk gemaakt zijn door Spieren voor Spieren konden wij in mei 2017 al beginnen met de behandeling van een specifieke groep kinderen met de spierziekte SMA. En dan is er nu een vergoedingsbesluit. Dat is bijzonder positief nieuws voor een deel van de huidige generatie en de toekomstige generatie waarbij de diagnose SMA wordt gesteld.”

SMA, een erfelijke ziekte van de zenuwen

Spinale musculaire atrofie (SMA) is een erfelijke ziekte van de zenuwen. Door het ziekteproces sterven de zenuwen langzaam aan af, waardoor de spieren van kinderen steeds verder verlamd raken. De ziekte varieert in ernst, maar in vrijwel alle gevallen raken kinderen rolstoel gebonden, krijgen ze te maken met beademing en een vroeg overlijden.

Het medicijn Spinraza

Spinraza is een medicijn dat het afsterven van de zenuwen voorkomt of vertraagt. Het middel zet bepaalde genen in het lichaam aan tot de productie van essentiële eiwitten. De werking van het medicijn is niet afhankelijk van leeftijd en evenmin van het type SMA. Het medicijn wordt toegediend via een ruggenprik. Het werkt bij ongeveer 60% van de kinderen.

Over Spieren voor Spieren

Er zijn 20.000 kinderen in Nederland met een zeldzame spierziekte in Nederland. Spieren voor Spieren droomt van een wereld waarin kinderen niet langer lijden aan of onder een spierziekte. Met partners, met sportieve acties en evenementen én met de inzet van topsport- en kind ambassadeurs wordt zoveel mogelijk geld opgehaald. Dit geld wordt besteed aan onderzoek en aan diagnostiek, behandeling en zorg in onder andere het Spieren voor Spieren Kindercentrum in Utrecht. Maar ook aan hulpmiddelen en mooie evenementen die een beetje geluk brengen voor kinderen met een spierziekte en hun gezinnen.