Beoordeling gestart van duurste medicijn ooit

Nóg meer goed nieuws over SMA: het zorginstituut is gestart met de beoordeling van het duurste medicijn ter wereld: Zolgensma. Dit medicijn is al wel op de Europese markt toegelaten, maar wordt nog niet vergoed in Nederland. Het Zorginstituut gaat over vergoeding nu een advies uitbrengen. Als deze behandeling ook beschikbaar komt dan zijn er straks twee behandelmogelijkheden voor SMA. Namelijk Spinraza en Zolgensma. En met een derde mogelijkheid in aantocht: Risdiplam.

“Hoe meer opties voor behandelingen, des te beter” aldus Minke Booij (Directeur Spieren voor Spieren). “We zien nu dat er steeds vaker behandelingen in rap tempo beschikbaar komen. De verwachting is dat er binnenkort 3 behandelmogelijkheden zijn voor de spierziekte SMA. Iets wat ooit onmogelijk leek, blijkt nu realistisch. En dat is ongelofelijk goed nieuws voor kinderen met SMA. We zien dat het versnellen van processen werkt. Versnellen is de route om uiteindelijk alle spierziekten bij kinderen te verslaan”.

Een strijdbare Booij vervolgt: “Voorheen was de situatie voor kinderen met een spierziekte (en hun familie) vaak uitzichtloos. Nu is er perspectief. Maar perspectief is nog niet voldoende. Elke dag die kinderen met een spierziekte vanaf vandaag nog moeten wachten op een behandeling, is er een te veel.”

Behandeling van kinderen met SMA met deze medicijnen vindt plaats in het Spieren voor Spieren Kindercentrum. Zolgensma is een gentherapie dat door een eenmalige injectie wordt gegeven. Net als bij de middelen Spinraza en Risdiplam is het belangrijk dat de behandeling zo vroeg mogelijk gegeven wordt voor een optimaal resultaat. Het liefst voordat er symptomen zijn. Dit onderstreept nog maar eens het belang van het opnemen van SMA in de hielprik.

Meer informatie via de website van het Zorginstituut vind je via deze link.