Eerste gentherapie voor kinderen met een spierziekte komt beschikbaar

Weer een stap naar snellere behandeling van kinderen met een spierziekte. Door een zogenaamd early access-programma komt er voor de jongste kinderen met SMA versneld een nieuwe optie voor behandeling beschikbaar. Het gaat om het middel Zolgensma©, de eerste gentherapie voor een spierziekte.

Het is fantastisch dat er nu een derde behandeling voor SMA komt. We zijn trots op het harde werk van het team in het Spieren voor Spieren Kindercentrum van het UMC Utrecht. Tegelijkertijd zijn we er nog niet. Nog heel veel kinderen met een spierziekte wachten op een diagnose of behandeling. Spieren voor Spieren zet alles op alles om dit sneller voor elkaar te krijgen. Help ook mee!

Voor meer informatie:

Spierziekten Nederland : Eerste gentherapie voor spierziekte komt beschikbaar

En:

Gentherapie Zolgensma vervroegd beschikbaar voor baby’s met spierziekte SMA (smaonderzoek.nl)