Goedkeuring middel SMA wordt aangevraagd

De farmaceutische bedrijven Biogen en Ionis dienen binnen enkele weken een officiële aanvraag in om het middel nusinersen in Europa goed te keuren als medicijn voor SMA. Vorige maand maakten de farmaceuten bekend dat ze met het middel positieve resultaten hebben bereikt bij baby’s met deze spierziekte.

Goedkeuring aangevraagd voor alle typen SMA

Biogen en Ionis doen onderzoek naar de werkzaamheid van het middel nusinersen bij mensen met SMA. In augustus maakten ze bekend dat het middel een zodanige verbetering in spierfunctie bij patiëntjes met SMA type 1 gaf, dat ze het middel op de markt willen brengen. Hiervoor zal in de komende weken een aanvraag worden ingediend in Europa. De onderzoekers vragen goedkeuring van het middel voor alle vier typen SMA. Het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA) zal op basis van het geleverde bewijsmateriaal beoordelen of het middel wordt goedgekeurd en zo ja, voor welke typen SMA. Normaal gesproken duurt dit proces 13 tot 15 maanden. De EMA heeft nu toegezegd dit proces te versnellen met een zogenaamde Accelerated Assessment.

Als het middel wordt goedgekeurd door de EMA, zal het Zorginstituut Nederland beoordelen of het middel in Nederland vergoed wordt. Dit proces duurt gemiddeld een jaar.

Nusinersen werkt op de genen

Nusinersen is een speciaal voor SMA ontwikkeld medicijn en wordt door middel van een ruggenprik toegediend. Mensen met SMA hebben door een erfelijke afwijking in het SMN1 gen een tekort aan het SMN-eiwit dat de motorische zenuwcellen in leven houdt. Een soort reservekopie van het SMN1 gen, SMN2, is bij SMA-patiënten wel functioneel. Ook dit gen produceert het SMN-eiwit, maar een verkorte versie ervan, waardoor het zijn werk niet goed kan doen. Nusinersen werkt door het SMN2 gen zo aan te passen dat een volledig SMN-eiwit geproduceerd wordt.

Meer weten?

De hele verklaring van Biogen en Ionis is hier te lezen (Engelstalig).