Cholesterol als uitgangspunt voor behandeling van mitochondriële myopathie

Onderzoekers hebben recent ontdekt dat het stimuleren van de aanmaak van cholesterol in de spiercellen een mogelijk uitgangspunt is voor een nieuwe behandeling voor mitochondriële myopathie. In dit onderzoek zal dit getest worden met bestaande geneesmiddelen, zodat een nieuwe behandeling snel beschikbaar kan komen.

Onderzoekers:	drs. T.J.J. Schirris
Centrum:	Radboudumc
Looptijd:	01-07-2016 t/m 01-07-2019
Bedrag:	€ 249.967,- (cofinanciering Prinses Beatrix Spierfonds)

Achtergrond

Mitochondriële myopathie is een groep spierziekten waarbij de energievoorziening van de spieren is verstoord. Tot op heden zijn er geen behandelingen beschikbaar voor mensen met mitochondriële myopathie. Recentelijk is aangetoond dat het verhogen van cholesterol in de spiercellen mogelijk een gunstig effect heeft.

Doel

In dit onderzoek zal getest worden wat het effect is van bestaande geneesmiddelen op de aanmaak van cholesterol. Eerst in cellen van patiënten en vervolgens in een model voor de ziekte. Door gebruik te maken van al bestaande geneesmiddelen hopen de onderzoekers dat een eventuele behandeling snel beschikbaar komt.