De SMA Motor Map

Een uitgebreid EMG onderzoek als nieuw meetinstrument voor ziekte-ernst en effectiviteit van behandeling.

Onderzoekers:	Dr. R. Wadman en Dr. L. van der Pol
Centrum:	UMC Utrecht
Looptijd:	01-09-2019 t/m 01-09-2022
Bedrag:	€ 280.000,-

Achtergrond

Het enige medicijn dat nu op de markt is voor SMA is Spinraza, en wordt vergoed voor kinderen tot 9½ jaar. Er is veel onderzoek nodig om het effect van Spinraza nu ook aan te tonen in patiënten ouder dan 9½  en de EMG studie is er een van.

Doel

Met dit onderzoek gaat Dr. Renske Wadman van het UMC Utrecht kijken of EMG (elektromyogram) een betrouwbare methode is waarmee de (negatieve) veranderingen die gepaard gaan met SMA gemeten kunnen worden (dus zonder behandeling), en of het ook mogelijk is om met EMG de (hopelijk positieve) veranderingen op het beloop van SMA te meten na behandeling met Spinraza. De studie wordt volledig door Spieren voor Spieren gefinancierd voor een bedrag van 280.000 euro.

Resultaten

Op dit moment is dr. Wadman druk bezig met het schrijven van het onderzoeksprotocol dat vervolgens door de medische ethische commissie van het ziekenhuis goedgekeurd moet worden. Ze verwacht daar na de zomer uitsluitsel over te krijgen en hoopt dan meteen te kunnen beginnen met het benaderen van patiënten om mee te doen aan de studie. Dit betekent dat de eerste patiënten wellicht al voor het einde van dit jaar zouden kunnen starten met deelname aan de studie.