Targeting mogelijke geneesmiddelen Myotone Dystrofie
In het laboratorium worden mogelijke geneesmiddelen voor myotone dystrofie ontwikkeld. Deze middelen moeten echter wel op de juiste plaatsen in het lichaam terechtkomen. In dit onderzoek wordt geprobeerd om met bepaalde signalen de middelen te targeten naar de juiste plaats.
| Onderzoekers: | dr. D.G. Wansink & prof. dr. R. Brock |
| Centrum: | Radboudumc |
| Looptijd: | 01-01-2015 t/m 01-01-2019 |
| Bedrag: | €250.000,- (cofinanciering Prinses Beatrix Spierfonds) |
Achtergrond
Myotone dystrofie wordt veroorzaakt door een erfelijke fout, waardoor een toxisch molecuul wordt aangemaakt in de spieren. De onderzoekers zijn enkele jaren geleden gestart met onderzoek naar de ontwikkeling van een moleculaire therapie voor de ziekte. Het idee achter deze therapie is dat het schadelijke molecuul uit het lichaam wordt verwijderd. Er zijn inmiddels enkele middelen gevonden die in modellen voor de ziekte inderdaad werken. De volgende stap in het onderzoek is ervoor zorgen dat deze middelen op de plaats van bestemming komen in het hele lichaam, voornamelijk in de spieren, het hart, en de hersenen.
Doel
In dit onderzoek worden geavanceerde biochemische technieken gebruikt om de mogelijke geneesmiddelen in de juiste cellen te krijgen. De onderzoekers zullen dit doen door een bepaald signaal te koppelen aan de middelen en deze vervolgens te testen in modellen voor myotone dystrofie. De resultaten van dit onderzoek leiden hopelijk tot een grotere kans op succes voor een moleculaire therapie voor myotone dystrofie.
Resultaten
In het eerste jaar hebben de onderzoekers spiercellen gevonden van een myotone dystrofie patiënt en van een gezond persoon die aan de eisen voldoen. Deze cellen worden gebruikt als model voor myotone dystrofie. In het tweede jaar is de opname van mogelijke geneesmiddelen in deze celmodellen bestudeerd. Daarnaast zijn huidcellen van een myotone dystrofie patiënt en van een gezond persoon veranderd tot zenuwcellen, die gebruikt kunnen worden om de symptomen in de hersenen beter te begrijpen.
